חדשות מחקרים: טיפול חדשני בתאי ביטא שמקורם בתאי גזע

חברת התרופות Vertex שיתפה את התקשורת באוקטובר האחרון בתוצאות ניסוי הקליני אשר יכול לקרב אותנו לפיתוח מרפא לסוכרת מסוג 1. הניסוי עוסק בהשתלת תאי ביטא * שמקורם בתאי גזע*, שפותחו במימון JDRF בשנת 2014 ושעלו אז לכותרות עולמיות. 

איך טיפול בתאי גזע יוביל למרפא?

ריפוי סוכרת מסוג 1 דורש מקור מתחדש של תאי ביטא שניתנים ליצור במעבדה – על תאים אלו לתפקד גם כשהם מוכנסים לגוף האדם, עליהם להמשיך וליצר אינסולין ולווסת את רמות הסוכר בדם. למרות ש Vertex-פרסמה תוצאות של אדם אחד בלבד, התוצאות נראות מבטיחות.

תוצאות המחקר 

90 יום לאחר שהאדם הראשון שקיבל את הטיפול החדשני מתאי גזע לסוכרת מסוג 1, 880-VX*, נמצא כי הוא זקוק ל-91% פחות אינסולין, וזאת לאחר שקבל רק מחצית ממינון התכשיר

כאשר מנתחים את התוצאות יש לקחת בחשבון כי אלו הן תוצאות של אדם אחד בלבד. יש צורך בתוצאות מהרבה מאוד אנשים נוספים כדי להעריך את פוטנציאל הטיפול. דבר נוסף הוא שהאדם הזה קיבל רק מחצית מכמות התאים.

תוצאות המחקר – יעילות הטיפול 

תוצאות יעילות הטיפול נבדקים בעזרת כמה מדדים:

1. בדיקה של רמת ה-C-פפטיד *– זהו סמן שבודק באופן ישיר האם נוצר אינסולין בגוף ובאיזו כמות. למשתתף המחקר (הנסיין) לא נצפה בכלל יצור של אינסולין בגוף לפני קבלת התכשיר, מה שהראה שהלבלב שלו לא יצר אינסולין, ואילו לאחר קבלת עירוי תוך ורידי של התכשיר שהכיל תאי ביטא, נצפה אצלו C -פפטיד הן בצום והן לאחר גירוי, מה שאומר שהוא מסוגל ליצר גם אינסולין רקע (אינסולין בזאלי) וגם ליצר אינסולין לפי הצורך. 
2. הנסיין הראה ירידה משמעותית בהמוגלובין המסוכרר מ-8.6% ל-7.2% ללא אירועי היפוגליקמיה חמורים* (זו תוצאה מרשימה בהתחשב בעובדה שלמחקר נבחרו רק פציינטים שסבלו מאירועי היפוגליקמיה חמורים). השיפור בהמוגלובין המסוכרר הושג עם הפחתה של 91% בהזרקת האינסולין היומי. 

בטיחות הטיפול 

פקטור חשוב נוסף הינו הבטיחות. טיפול זה הוא חסר ערך אם אינו בטוח. במשך 90 הימים הראשונים הנסיין לא סבל משום תופעות לוואי שמתייחסות לתכשיר 880-VX. יש לציין שהאנשים במחקר קליני זה מצויים בטיפול סטנדרטי לדיכוי מערכת החיסון ואשר לו תופעות לוואי ידועות.

מקומו של ה-JDRF בקידום המחקר 

ההתקדמות הזו היא המשך של מחקר במימון ה-JDRF.

בשנת 2000 העניק ה-JDRF מענק מחקר לד”ר דאג מילטון במטרה ליצר תאי ביטא מפרישי אינסולין מתאי גזע. והוא אכן הצליח בשנת 2014. בהמשך פרופסור מילטון הקים חברה בשם Semma Therapeutics במטרה להפוך את התאים הללו לטיפול שירפא סוכרת מסוג 1. הוא קרא לחברה Semma לכבוד שני ילדיו שלהם סוכרת מסוג 1. קרן ה-JDRF השקיעה כספים ב Semma-שכעבור כמה שנים נקנתה על יד Vertex. במרץ 2021 התכשיר 880-VX התקבל למסלול מואץ לאישור התרופה עי משרד המזון והתרופות של ארה”ב (FDA*).

השלב הבא בדרך למציאת מרפא?

ניסוי קליני זה מבוצע באוכלוסייה מצומצמת ביותר – באנשים עם היפוגליקמיה חמורה. לתאים ב-VX-880 אין הגנה מפני המערכת החיסונית וזו הסיבה שנדרשות תרופות מדכאות חיסון. כדי שטיפול זה יהיה ישים עבור כל אוכלוסיית הסוכרתיים מסוג 1 על התאים לתפקד ללא טיפולים מדכאי מערכת החיסון או עם טיפולים מינימליים. 

Vertex ממשיכה במחקר הקליני בארה”ב. החברה מתכננת לבקש בשנת 2022 אישור מה-FDA עבור קפסולה לתאים מיצרי האינסולין, קפסולה זו תהווה מחיצה שמגינה עליהם בפני ההתקפה של מערכת החיסון. קפסולה זו יכולה למנוע את הצורך בתרופות מדכאות מערכת החיסון כך שאם יצלח השימוש בקפסולה הרי שיחד עם הטיפול ב-880-VX זה יכול להיות צעד משמעותי בקידום המרפא לסוכרת מסוג 1. 

מתוך: פרסומי JDRF בריטניה וארה”ב

ערכה ותרגמה: ד”ר ברוריה שר – דיאטנית האגודה לסוכרת נעורים (סוג 1)

באור מושגים :

• תאי ביטא – תאים  מייצרי אינסולין שנמצאים בלבלב בריא. האינסולין מאפשר לגלוקוז להיכנס לתאי הגוף כדי שיוכלו ליצר אנרגיה הנחוצה להם לשם תפקוד. בלבלב של אדם עם סוכרת מסוג 1 מערכת החיסון הורסת את תאי הביטא מיצרי האינסולין ולכן הם זקוקים לטיפול באינסולין.

• תאי גזע – תאי גזע (stem cells) הם תאים לא ממוינים לסוג רקמה מסוים ולא “מחויבים”. הם בעלי תכונות מיוחדות שלתאים בוגרים כבר אין; פירוש הדבר שהם יכולים להתפתח ולהפוך לכל סוג תא שהוא.

• VX-880 – תכשיר המכיל תאי ביטא מפרישי אינסולין שהוכנו מתאי גזע. התכשיר הוכן במטרה לרפא סוכרת מסוג 1.  

• C-פפטיד – c-peptide – חלבון שנוצר כתוצר לוואי במהלך יצירת ההורמון אינסולין בלבלב. כאשר מודדים את הרמה שלו בדם, ניתן לדעת מה ההבדל בין רמת האינסולין שמיוצרת על-ידי הגוף לבין רמת האינסולין המוזרקת לגוף כתרופה.

• היפוגליקמיה חמורה – מצב של ירידה חדה ברמת הסוכר שיכול להגיע עד אובדן ההכרה, במצב זה האדם זקוק לעזרה מאדם אחר.

• FDA – מנהל המזון והתרופות האמריקאי. משרד ממשלתי הכפוף למחלקת הבריאות ושירותי האנוש של ארצות הברית, המרכז את הפיקוח והרגולציה על מוצרי מזון ותרופות לבני אדם.